La comunidad internacional de CDKL5 se reunió el 28 de febrero, Día de las Enfermedades Raras, para conocer la situación actual del programa de terapia génica y lo que podría venir en el futuro. Aquí recopilamos algunos recursos que pueden ayudar a comprender mejor la información compartida.

La comunidad internacional CDKL5 participó el pasado 28 de febrero, Día de las Enfermedades Raras, en el primer seminario web de la serie “De la ciencia a la esperanza: el camino hacia la terapia génica para CDKL5”. 

El objetivo fue compartir información actualizada sobre el estado del programa de terapia génica ELJ-101 que está desarrollando Elaaj Bio. Impartido por Russ Addis, PhD, director de Estrategia de Pipeline y responsable del área de Medicina Genética en la LouLou Foundation, fue una oportunidad para conocer de manera clara y honesta los avances que se están logrando y los posibles próximos pasos. 

Si no pudiste asistir al seminario o quieres verlo de nuevo con más calma, ya está disponible la grabación completa con subtítulos en español. En ella se explican temas como la base científica de la terapia génica ELJ-101, los resultados de los estudios preclínicos disponibles hasta la actualidad y por qué las diferentes fases de los primeros ensayos clínicos.

Otros recursos

Resumen completo del seminario en lenguaje claro

Para quienes desean profundizar un poco más en la información, compartimos un resumen detallado del seminario escrito en un lenguaje claro y comprensible.

Esperanza en el horizonte: guía sencilla del seminario sobre la terapia génica ELJ-101

Quienes prefieren una explicación fácil de comprender, se ha elaborado la guía sencilla “Esperanza en el horizonte”, pensada especialmente para padres, madre y otros familiares adultos que quieren entender de forma clara qué es la terapia génica, repasar los puntos clave del seminario en un lenguaje accesible y sin tecnicismos, y disponer de un material de un material de consulta. 

El ayudante de la superciencia: guía sobre ELJ-101 para hermanos y niños

Tras el seminario, surgieron preguntas entre hermanos/as y niños/as sobre lo que habían oído o percibido. Para ayudar en estas conversaciones en casa, se ha preparado un recurso pensado especialmente para ellos. La guía “El ayudante de la superciencia” explica qué es el CDKL5 y la terapia génica con ejemplos sencillos, ayuda a comprender por qué los avances científicos llevan tiempo y recuerda a los hermanos que también son una parte importante del camino que recorre su familia.

Avanzando juntos en este camino

Mientras las familias seguimos conviviendo día a día con el CDKL5, la investigación en terapia génica avanza paso a paso. Con esta serie de seminarios y recursos relacionados “De la ciencia a la esperanza: el camino hacia la terapia génica para CDKL5” se busca acercar la investigación a las familias de forma clara, transparente y cercana. 

Gracias por dedicar tiempo a informarte, reflexionar y seguir recorriendo este camino junto a toda la comunidad CDKL5.