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Etiqueta: Terapia génica

La Asociación Afectados CDKL5 celebrará en el CREER de Burgos su X Encuentro de Familias

Del 25 al 27 de septiembre de 2026, las familias de la Asociación Afectados CDKL5 volveremos a reunirnos en el Centro de Referencia Estatal de Atención a Personas con Enfermedades Raras y sus Familias (CREER), en Burgos, para celebrar nuestro X Encuentro de Familias CDKL5. Tres días para reencontrarnos, compartir experiencias, generar espacios de apoyo entre familias y conocer de primera mano algunos de los principales avances relacionados con el Síndrome por Deficiencia de CDKL5 (CDD). Como en anteriores ediciones, el Encuentro combinará información científica y médica, espacios de encuentro entre familias, talleres y actividades adaptadas para las personas afectadas y sus hermanos y hermanas. Un sábado especialmente dedicado a la investigación y las nuevas terapias La mañana del sábado tendrá un importante componente científico. Tras la presentación de las principales actividades desarrolladas por la Asociación Afectados CDKL5 durante 2026, contaremos con Ana...

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Terapia génica de Ultragenyx

Ultragenyx se encuentra actualmente en la etapa pre-clínica de desarrollo para su programa de terapia genética para CDKL5. Su terapia genética está diseñada para entregar una copia plenamente funcional del gen humano CDKL5 a las neuronas.Seguimos siendo realistas sobre el calendario conocido para la investigación preclínica pero qué bonito se siente el futuro con noticias como esta.

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